Actualmente no existe cura para la Atrofia Muscular Espinal de ningún tipo, pero se dispone de tres medicamentos que buscan detener el avance de la enfermedad:

· Nusinersen (Spinraza): es el primer tratamiento aprobado por la FDA y consiste en una inyección que se aplica a través de una punción lumbar para que llegue directamente al líquido cefalorraquídeo alrededor de la médula espinal. Debe ser administrada cada 4 meses y busca estimular la generación de proteínas desde el gen SMN2, que es un gen de reserva que poseen quienes padecen la enfermedad.

· Risdiplam (Evrysdi): medicamento aprobado por la FDA en 2020, de administración oral permanente. Al igual que el anterior, utiliza el gen SMN2 para la síntesis de proteínas. Actualmente es el tratamiento otorgado a Diego.

· Onasemnogén abeparvovec (Zolgensma): terapia génica de dosis única (se administra una sola vez en la vida) diseñada para introducir una copia estable y funcional del gen de supervivencia de las motoneuronas (SMN1) para que pueda producir las proteínas necesarias. Fue aprobado por la FDA en 2019 y registrado en el Instituto de Salud Pública chileno (ISP) en noviembre del año 2022.

Si bien está indicado para menores de 2 años que padezcan AME, en Chile el Protocolo de tratamiento con Onasemnogén abeparvovec determina la posibilidad de administrar el medicamento solo a niños y niñas menores de 9 meses diagnosticados con AME tipo I, previa evaluación de una Comisión Asesora Extraordinaria. Por este motivo, a pesar de que Diego cumple con los criterios definidos por el Laboratorio responsable de elaborar este fármaco, no puede obtenerlo a través del Ministerio de Salud y el Estado de Chile y solo podría acceder a él de forma particular contando con los más de $1.700 millones de pesos que cuesta.

Los padres de Dieguito han firmado ante notario una declaración jurada en la que se indica que en caso de que Zolgensma no sea administrado por cualquier motivo, parte del dinero de la recaudación será conservado por la familia en las cuentas detalladas en la sección de donaciones y que han sido creadas exclusivamente para este fin, considerando que quienes padecen la enfermedad requieren una gran cantidad de ayudas técnicas en el transcurso de su vida además del desarrollo de posibles tratamientos que puedan ser aprobados y administrados a futuro. Otra parte del dinero será donada a las fundaciones y agrupaciones que han sido parte activa de la campaña y/o familias con miembros con la misma condición.